La scoperta di un nuovo farmaco è il risultato di una complessa attività di ricerca e sviluppo,
molto onerosa sotto il profilo economico-finanziario e con risultati caratterizzati da un'elevata incertezza.
Tali caratteristiche fanno sì che la ricerca sia concentrata nei laboratori delle imprese di grandi dimensioni,
i cui fatturati consentono un investimento consistente (stimabile fra il 10-20% del fatturato) e costante
nell'attività di sviluppo di nuovi farmaci. Cio comporta una progressiva concentrazione delle imprese, le quali,
attraverso fusioni, incorporazioni e alleanze strategiche, cercano di raggiungere economie di scala e volumi di vendita
adeguati a garantire un'efficace attività di ricerca e sviluppo (Ballance, 1992).
La sperimentazione degli effetti farmacologici di un medicinale si sviluppa attraverso diverse fasi finalizzate alla
progressiva acquisizione degli elementi di valutazione concernenti l'efficacia e la tollerabilità del farmaco.
Sono distinguibili almeno due criteri di valutazione del rapporto sicurezza/qualità:
test di valutazione della tossicità sperimentale;
test di sicurezza e di efficacia clinica.
Nell'ambito della tossicità sperimentale, si effettuano tre serie di sperimentazioni: la tossicità a
breve e a lungo termine, la carcinogenicità (ovvero la prevedibilità delle possibili proprietà
carcinocinetiche dei medicamenti) e la tossicologia della riproduzione, necessarie per evidenziare gli eventuali
effetti tossici indotti sulla riproduzione e sullo sviluppo della prole realizzato negli animali da laboratorio.
I test di sicurezza e di efficacia clinica si svolgono somministrando il farmaco al paziente. L'iter clinico è
distribuito su quattro fasi che sono ritenute ormai uno standard nell'organizzazione della ricerca in tutti i paesi.
La fase I fa riferimento alla valutazione degli effetti del farmaco su un numero ristretto di volontari sani.
Tale fase, chiamata pilota, consente di stabilire con maggior precisione l'ipotesi terapeutica e di definire nel
migliore dei modi gli schemi di trattamento da utilizzare nelle fasi successive di sperimentazioni (dosi, forme
farmaceutiche, tempi di somministrazione in rapporto a studi di farmacocinetica).
La fase II consiste nella valutazione dell'attività di un farmaco su un numero ristretto di pazienti affetti
da una forma morbosa specifica: l'attività farmacologica puo essere confrontata con placebo, o con uno o
più farmaci di controllo.
La fase III amplia in maniera consistente sia il numero di pazienti sia quello dei criteri clinici coinvolti; anche
tale ciclo di studi si attua solitamente usando come controllo il placebo o altri farmaci.
La fase IV, infine, riguarda la sorveglianza da adottare allorché un farmaco è già sul mercato e, quindi,
ampiamente diffuso a livello terapeutico. Lo scopo di questa attività, definita farmacovigilanza, risiede nella
possibilità di individuare gli eventuali effetti tossici a bassa frequenza che possono non essere emersi
nell'ambito degli studi di fase II e III.
Il ciclo di vita di un prodotto farmaceutico inizia con la scoperta di un principio attivo caratterizzato da
potenzialità terapeutiche. Si è visto precedentemente come, prima che il prodotto venga lanciato
sul mercato, siano necessarie lunghe fasi di sperimentazione e controllo sull'efficacia e la sicurezza del farmaco;
tali fasi comportano che, per un periodo medio di circa dodici anni (Southworth, 1996), le aziende farmaceutiche non
abbiano alcun ritorno economico sugli investimenti effettuati.
L'azienda titolare dell'innovazione ha interesse a richiedere la tutela brevettuale fin dalla scoperta del principio
attivo, anche se, così agendo, il tempo effettivo di durata del brevetto risulta inevitabilmente più
limitato. Infatti, le fasi di ricerca e sviluppo successive alla scoperta iniziale erodono il tempo effettivo in cui
il prodotto gode dell'esclusività di commercializzazione; D'altro canto, tale situazione spinge l'industria a
minimizzare i tempi di immissione del prodotto sul mercato (time to market).
La Figura 1 mostra come, ipotizzando un tempo medio di dodici anni per lo sviluppo del
prodotto, la durata effettiva del brevetto si riduce ad appena otto anni. Durante questo periodo l'inventore deve
assicurarsi che il prodotto gli consenta di recuperare non solo l'investimento in ricerca necessario per l'ingresso sul
mercato, ma anche tutti gli investimenti su altri prodotti che, durante le fasi della ricerca, non hanno superato le prove
sperimentali (e non sono perciò divenuti farmaci) (Mossialos, 1993).
